C'était il y a un peu moins d'un an et nous l'évoquions dans le BE n°233 [1] : le Dr. Francis S. Collins, directeur du "National Institute of Health" (NIH) rendait public son projet d'ouvrir un nouveau centre de recherche translationnelle, le "National Center for Advancing Translational Sciences". Depuis cette date, plus beaucoup de nouvelles. Mais, de toute évidence, l'affaire a progressé puisque le budget fédéral de la R&D, adopté par les deux chambres du Congrés le 23 décembre 2011 puis signé par le président Obama, alloue 30,7 milliard de dollars au NIH, dont 575 millions pour la seule création de ce nouvel institut.
La formation du NCATS intervient à l'issue d'un long processus démarré en décembre 2010 après la tenue du Conseil scientifique du NIH [2] recommandant de créer un nouveau centre consacré à la recherche translationnelle. Suite à cette décision et pendant une année entière, des experts se sont attelés à recenser et étudier, via des consultations publiques ou des rencontres d'experts, les différentes pratiques et opportunités dans l'ensemble des domaines touchant à la recherche translationnelle aux Etats-Unis [3].
Quel rôle pour le NCATS ?
La création du NCATS vise à apporter une réponse à une problématique cruciale de la recherche dans le domaine de la santé, celle de la commercialisation des nouvelles découvertes. A l'heure actuelle, la valorisation des innovations produites par les scientifiques fait en effet face à trois obstacles majeurs:
- des délais de commercialisation beaucoup trop longs : il se passe en moyenne 13 ans entre les premiers résultats scientifiques significatifs et l'approbation d'un nouveau traitement,
- un taux d'échec extrêmement élevé au cours du processus : seules 5% des découvertes donnent finalement lieu au développement de médicaments, et
- des coûts de développement très lourds : jusqu'à 1 milliard de dollars pour un traitement.
Dans ce contexte, le rôle du NCATS sera de catalyser la création de méthodes et de technologies innovantes qui permettront l'amélioration des kits de diagnostics et des traitements dans les grandes aires thérapeutiques, tout particulièrement dans le domaine des maladies graves et des maladies rares [7]. L'idée est d'apporter aux sphères académique et privée une valeur ajoutée en matière de recherche translationnelle. La mission des chercheurs du NCATS sera par exemple d'identifier les goulots d'étranglement situés dans les voies de développement thérapeutique, d'expérimenter et de mettre en oeuvre des approches novatrices pour réduire, supprimer ou contourner ces obstacles, et enfin d'évaluer l'impact de ces innovations.
Le principal programme du NCATS est le "Clinical and Translational Science Awards", destiné à financer un consortium national d'institutions de recherche dans le domaine médical, et qui sera doté d'un budget de 488 millions de dollars au sein du nouvel institut [8].
D'autres programmes sont également mis en place, aux rangs desquels figurent :
- le "Bridging Interventional Development Gaps", destiné à faciliter l'accès aux ressources nécessaires au développement de nouveaux agents thérapeutiques,
- le "Cures Acceleration Network", qui permettrait au NCATS de financer la recherche par des nouvelles voies innovantes,
- "Office of Rare Diseases Research", la création d'un bureau de recherche dans les maladies rares,
- le "Components of the Molecular Libraries program", qui fournirait aux chercheurs une plateforme de criblage à grande échelle de substances qui serviraient de sondes chimiques pour valider de nouvelles cibles thérapeutiques,
- le "Food and Drug Administration - NIH Regulatory Science program". Il s'agit d'un partenariat entre les deux agences destiné à accélérer le développement de meilleurs outils, standards et approches pour développer et évaluer des produits de diagnostics et thérapeutiques,
- le "Therapeutics for Rare and Neglected Diseases", qui vise à encourager et accélérer le développement de nouveaux traitements pour les maladies rares et négligées [9].
On le voit, la création du NCATS s'inscrit dans un vaste mouvement de fond destiné à assurer la transition entre les découvertes scientifiques dans le domaine de la biologie et l'arrivée sur le marché de nouveaux agents thérapeutiques. Dans l'esprit de l'administration américaine, cette initiative est d'ailleurs liée à la récente loi sur les brevets, l'"America Invents Act" [10], elle aussi dictée par la nécessité d'accélérer le processus de commercialisation de l'innovation aux Etats-Unis.
Une création trop précipitée ?
Dès son annonce, la création du NCATS a rencontré un certain scepticisme. Ainsi, comme nous le faisions remarquer dans le bulletin électronique [1], de nombreux scientifiques ont fait connaître leurs inquiétudes quant à un projet qui leur paraissait trop peu abouti. Première source d'inquiétude: la suppression du NRCC, très populaire auprès des scientifiques, vient bouleverser les modalités de financement de nombreux programmes [9]. Egalement en ligne de mire, le calendrier, qui prévoyait la création de l'institut en un peu moins d'un an. De nombreux observateurs sont sceptiques sur le degré de maturité du projet compte tenu des délais envisagés pour mettre sur pied un tel institut.
Le NIH est-il allé trop vite en besogne ? Les premiers éléments d'information dont on dispose le laissent penser car le NIH est ainsi toujours à la recherche d'un directeur pour le NCATS. Dans l'intervalle, l'institut sera dirigé par Thomas Insel, actuel directeur du "National Institute of Mental Health" et par Kathy Hudson, adjointe au directeur du NIH. De même, le détail des modalités de collaboration avec le secteur privé restent encore à définir [3]. Néanmoins, plusieurs missions ont d'ores et déjà été confiées au NCATS: il est ainsi prévu que le NCATS collabore avec la DARPA [11] et la FDA [12] sur un projet de développement de biopuces permettant un criblage de nouvelles thérapies plus rapides et efficaces que les méthodes actuelles [10] [13]. Ces biopuces devraient permettre également d'évaluer la sécurité des molécules thérapeutiques.
Nous continuerons bien évidemment de suivre de près le devenir du NCATS au cours de l'année 2012. Les premiers projets de ce nouveau centre nous donnerons ainsi sans nul doute l'occasion de reparler de cet institut, dont la création est un signe fort envoyé par l'administration américaine au monde de l'innovation. Il sera de fait intéressant de voir si ce dernier parviendra à véritablement changer la donne en matière de valorisation de la recherche.
--
[2] "NIH Scientific Management Review Board"
[4] ARRA : "American Recovery and Reinvestment Act"