Le glioblastome multiforme est la forme la plus courante et la plus agressive de tumeur cérébrale maligne, et le taux de mortalité des patients est très élevé. Les traitements standard par radiothérapie et chimiothérapie après une intervention chirurgicale n'augmentent guère les chances de survie.
Au cours des dix dernières années, des cellules qui possédent des propriétés de cellules souches et qui en même temps sont capables d'initier des tumeurs cancéreuses ont été identifiées dans les tumeurs cérébrales et dans d'autres systèmes biologiques tels le sang et les seins. Des biologistes australiens de l'Université du Queensland, américains et italiens ont testé l'action de protéines morphogènes d'os (bone morphogenetic protein BMPs) sur les glioblastomes multiformes humains. Les tests ont montré que la protéine morphogène-4 de l'os (BMP-4) en particulier induit une diminution importante des précurseurs ressemblant aux cellules souches des glioblastomes humains.
Après implantation de tumeurs cancéreuses humaines, les souris non traitées avec la protéine morphogène n'ont pas survécu plus de trois mois. Par contre, les souris traitées avec BMP-4 ont survécu la période de trois mois et n'avaient pas développé de tumeurs, six et même dans certains cas neuf mois plus tard. La protéine est efficace lorsque les cellules tumorales sont traitées préalablement ou après leur implantation dans le cerveau des souris.
L'administration de la protéine BMP-4 qui est une protéine naturelle non cytotoxique en conjonction avec les thérapies classiques pourrait être utilisée pour empêcher la croissance et la récurrence des glioblastomes chez l'homme.