C'est le montant de l'enveloppe attribuée par la Fondation Cinque aux scientifiques travaillant au Centre Robert Packard de l'université Johns Hopkins. Ces fonds auront pour but le développement d'une approche novatrice pour la découverte de médicaments contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
La SLA, également appelée maladie de Lou Gehrig aux Etats Unis, est une maladie neuro-dégénérative qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. La dégénérescence progressive des neurones moteurs diminue ainsi la capacité du cerveau à déclencher et à contrôler le mouvement des muscles. Dans les stades avancés de la maladie, les patients peuvent devenir totalement paralysés. La SLA, qui est l'une des maladies neuromusculaires les plus communes, frappe chaque année 5.000 Américains et en touche près de 30.000. Actuellement, le traitement est limité à des soins palliatifs et il n'existe aucun remède.
Les nouvelles recherches qui vont être lancées par le centre Robert Packard sont de deux ordres. Tout d'abord, un criblage haut débit de plus de deux millions de combinaisons de médicaments, à des concentrations différentes, va être réalisé afin de savoir si certains traitements sont plus efficaces contre la SLA lorsqu'ils sont combinés. Dans une seconde phase, l'équipe va tester pour la première fois ces médicaments sur les astrocytes, cellules gliales présentes dans le cerveau et le système nerveux central dont les activités sont perturbées lors du processus de la maladie.
Ces différents médicaments, précédemment approuvés par la FDA pour le traitement d'autres maladies, ont déjà subi des tests de sécurité pour un usage clinique. L'identification de l'un d'entre eux comme "nouvel usage" pour le traitement de la SLA pourrait accélérer sa prescription lors d'essais cliniques.
