Un groupe de chercheurs de l'Université de Milan, en collaboration avec des chercheurs de l'Université de Pavie et de Genethon-CNRS, a isolé des cellules staminales adultes de patients atteints de dystrophie musculaire.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une pathologie héréditaire causée par une mutation du gène qui code une protéine musculaire appelée dystrophine qui participe au maintien des cellules musculaires. La dystrophie musculaire de Duchenne se caractérise par une dégénérescence chronique des muscles squelettiques qui mène à un affaiblissement musculaire.
L'expérience conduite par le groupe de recherche dirigé par Yvan Torrente, est décrite dans le dernier numéro de la revue Stem Cells. Après avoir été génétiquement modifiées, les cellules staminales ont été injectées chez un modèle murin de la maladie, après quoi une amélioration fonctionnelle a été observée.
Des cellules staminales adultes, identifiées par l'intermédiaire du récepteur de surface CD133, ont été isolées de sujets normaux comme de patients affectés par la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces cellules ont ensuite été modifiées de façon à corriger le gène qui contrôle l'expression de la dystrophine puis introduites par voie intraveineuse ou intra-artérielle à des souris porteuses de l'analogue murin de la maladie. Le résultat constaté a été une amélioration de la morphologie, de la fonctionnalité et de l'expression de la dystrophine dans les nouvelles cellules musculaires induites par les cellules staminales.
Torrente affirme que ces données démontrent que la modification de cellules CD133+ provenant du sang ou de muscles squelettiques représente un possible instrument pour les futures transplantations de cellules staminales chez les patients atteints de dystrophie de Duchenne. En effet, l'utilisation des propres cellules du patient peut réduire le risque de rejet lié à la transplantation des cellules qui formeront le muscle normal.
Les chercheurs se montrent cependant prudents et reconnaissent que beaucoup de travail reste à réaliser avant que cette méthodologie ne trouve une application clinique concrète.
