Les thérapies génétiques sont utilisées pour soigner les maladies rares, la mucoviscidose, les maladies de la rétine ou les maladies plus fréquentes comme le sida, le cancer et les maladies neuro-dégénératives (Parkinson ou Alzheimer).
L'étude menée par Ana del Pozo Rodriguez, chercheur au CIBER- BNN [1] du Laboratoire de Pharmacie et Technologie Pharmaceutique de la Faculté de Pharmacie de l'Université du Pays Basque (UPV/EHU) a consisté à développer, caractériser et optimiser un système d'administration des gènes basé sur les nanoparticules solides lipidiques (SLN). Ces particules, d'une taille inférieure à un micron sont capables de transporter des gènes à l'intérieur des cellules et permettent de transporter des acides nucléiques- ADN ou ARN [2]- pour être utilisées dans les thérapies génétiques. Ces thérapies pourraient devenir des armes thérapeutiques efficaces contre les maladies qui n'ont actuellement que des traitements paliatifs des symptômes.
Cette recherche a également porté sur les facteurs liés à la composition des nanoparticules qui affecte la capacité de transport des gènes vers les différentes cellules, en étudiant le comportement de ces particules à l'intérieur des cellules à l'aide de diverses techniques de microscopie. Pour optimiser l'action des SLN, celles-ci sont combinées à un peptide [3] qui facilite l'entrée des gènes dans les cellules- les peptides sont des composants organiques qui se trouvent dans la majorité des tissus vivants et qui ont de multiples fonctions biologiques. D'autre part, ce travail a cherché a améliorer la stabilité des nanoparticules, et par conséquent, la capacité des SNL à transporter des gènes. Pour cela, des tests ont été réalisés in vitro et in vivo- ces derniers au moyen de l'administration par intraveineuse sur des souris.
Il existe déjà des thérapies basées sur l'administration de gènes dans les cellules, effectuée à l'aide d'un virus. Ces thérapies reposent sur la capacité naturelle des virus à pénétrer dans le noyau des cellules pour y appporter l'ADN ou l'ARN. Cependant, elles peuvent avoir un effet néfaste sur l'immunité. Pour cette raison, il est intéressant de développer des particules ayant la même capacité à pénétrer dans les cellules mais sans effet sur l'immunité cellulaire.