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Médecine
Nouvelle thérapie à base d'ARN contre une maladie hémorragique

http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/59476.htm

Des chercheurs italiens de l'Université de Ferrare ont testé in vitro une nouvelle approche thérapeutique contre le déficit de facteur VII, causant une grave et rare maladie de coagulation du sang. Les espoirs pour la guérison de cette maladie héréditaire viennent de l'ARN, comme annoncé dans l'article de la revue Blood, signés par Mirko Pinotti et Francesco Bernardi de l'Université de Ferrare. La recherche financée par le Téléthon entre 2005 et 2007 puis par la Fondation Carife a été effectuée en collaboration avec Franco Pagani de l'ICGEB (International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology) de Trieste.

Dans la coagulation du sang, de nombreuses protéines sont impliquées, parmi lesquelles le facteur VII, dont l'absence est létale. Il existe de rares cas dans lesquels le facteur VII est présente en très faible quantité à cause d'une mutation de l'ADN, ce qui engendre une tendance marquée pour l'hémorragie dans les premiers jours qui suivent la naissance. La seule thérapie qui existe actuellement repose sur l'administration de la protéine manquante produite artificiellement. Elle présente néanmoins les inconvénients d'être très coûteuse et de générer à long terme des réactions négatives du système immunitaire.

La nouvelle thérapie testée repose sur l'administration d'un fragment d'ARN qui réussit à "tromper" la machinerie cellulaire supposée produire les protéines en la faisant fonctionner normalement malgré l'erreur génétique. En d'autres termes, il ne s'agit pas de corriger le défaut de l'ADN mais de faire en sorte qu'il n'influe pas sur la production du facteur VII. Dans les cellules en culture in vitro la stratégie a parfaitement fonctionné : l'intervention au niveau de l'ARN a permis de produire une quantité de facteur VII suffisante à rétablir une coagulation correcte du sang.

Les chercheurs tentent à présent de vérifier si les résultats sont les mêmes sur le modèle animal. Si les résultats seront positifs, cela ouvrira les perspectives pour une thérapie à base d'ARN pour de nombreuses maladies génétiques rares qui ont en commun des déficiences semblables, en particulier l'hémophilie et la dystrophie musculaire.

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Code brève
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Le Scienze, 22 mai 09

scientifique.rome-amba@diplomatie.gouv.fr
ioana.herman@diplomatie.gouv.fr
tiffany.ziller@diplomatie.gouv.fr

BE Italie numéro 74 (11/06/2009) - Ambassade de France en Italie / ADIT - http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/59476.htm