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Innovation et transfert de technologie
Le développement des médicaments orphelins, entre marché et innovation

http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62656.htm

Dans un article précédent, nous relations l'urgence à laquelle étaient confrontées les grandes entreprises pharmaceutiques face à l'échéance proche de la perte d'exclusivité de leurs brevets sur les molécules phare [1]. Ces dernières diversifient les stratégies à adopter afin de rester dans la course [2]. L'attention se tourne vers un secteur difficile mais attractif : le marché des médicaments orphelins.

Les médicaments orphelins sont en effet un marché de niche qui attire de façon grandissante les grandes firmes. C'était il y a peu un secteur délaissé et relégué aux entreprises de biotechnologie. On peut prendre comme exemple Dyax [3], Ariad Pharmaceuticals [4], Genzyme [5] et Vertex [6], qui sont des entreprises biotechnologiques localisées à Cambridge dans le Massachusetts. Près de 6000 maladies rares affectent plus de 25 millions d'Américains et quelque 350 médicaments orphelins ont été approuvés dans le traitement d'environ 150 maladies rares. Certes, le marché peut paraître minuscule mais les coûts de traitement sont très élevés. D'où la taille du marché, estimé à 40 milliards de dollars.

Un médicament orphelin, par définition aux Etats-Unis, permet de traiter une maladie affectant moins de 200.000 personnes. Le statut de médicament orphelin est accordé par la FDA (US Food and Drug Administration) aux médicaments destinés à des maladies rares ou à des patients faisant face à une absence de traitements sur le marché.

Quels sont les avantages du marché des médicaments orphelins ?

Entré en vigueur en 1983, le texte de loi sur les médicaments orphelins [7] procure aux entreprises pharmaceutiques plusieurs avantages : une incitation fiscale (crédits d'impôt), une protection des molécules plus longue (sept ans d'exclusivité sur le marché suite à l'approbation de la FDA), des aides à la conception d'essais cliniques et une réduction des coûts pour les utilisateurs concernés.

Certes, cette loi a fait en sorte de diriger vers les maladies orphelines des investissements de recherche. Mais, ce qui a pu enclencher un regain d'intérêt pour ce marché, ce sont certaines dispositions de la réforme en cours du système de santé. En effet, celles-ci prévoient en effet un déremboursement ou une diminution de ces remboursements pour certains médicaments traitant les maladies courantes ou chroniques. La notion de "betterment" [8], c'est-à-dire une amélioration de l'état du patient, a été introduit comme critère de remboursement. Les médicaments orphelins ne seraient évidemment pas touchés par cette mesure.

Pour se lancer dans le secteur des maladies orphelines (ou d'autres secteurs porteurs comme le cancer), les firmes pharmaceutiques utilisent la stratégie de l'extension d'application. Celle-ci a pour but de trouver de nouvelles utilisations médicales (notamment orpheline) pour des molécules déjà approuvées et/ou commercialisées. Pour exemple, Bayer HealthCare Pharmaceuticals vient de recevoir l'approbation de la FDA pour son produit déjà commercialisé, le Ciprofloxacin, sous forme d'inhalateur de poudre sèche pour la mucoviscidose.

Une nouvelle initiative lancée par la FDA va en ce sens. Il s'agit d'ateliers intitulés "Do a designation" qui ont pour objectif d'inciter les développeurs de médicaments à déposer une demande d'appellation de médicament orphelin. Le premier atelier s'est tenu sur deux jours à Claremont, en Californie en février dernier. L'ambition était d'aider les participants à remplir une demande d'appellation. Un autre atelier est prévu à l'Université du Minnesota en août 2010. Une autre réunion est envisagée en Europe.

Plusieurs annonces faites ces dernières semaines montrent l'intérêt de quelques groupes bien connus : Pfizer et Protalix Biotherapeutics ont conclu un accord de partage des droits du taliglucerase alfa, molécule utilisée dans le traitement de la maladie de Gaucher. Egalement, BioSante Pharmaceuticals a reçu son appellation de médicament orphelin pour le GVAX qui est un vaccin anti-cancer du pancréas. Il en est de même pour ImmunoGen Inc pour sa molécule IMGN901 dans le traitement du carcinome de Merkel.

Une dynamique est lancée, attendons de voir la proportion que prend ce phénomène. Cette stratégie est en effet bien connue des experts qui suivent les évolutions de la recherche pharmaceutique au sein des grandes firmes. Elle porte en elle des opportunités mais aussi des risques de dispersions de ressources de R&D et d'affaiblissement des capacités d'innovation interne [9].

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[3] Dyax après 18 ans de R&D vient de recevoir l'approbation par la FDA pour son produit, le kalbitor, traitant l'angioedème héréditaire.

[4] Ariad développe une molécule, AP24534, servant au traitement de la leucémie myéloïde chronique entre autres

[5] Genzyme commercialise le Mozobil pour le traitement de myélome multiple et Cerezyme utilisé dans le traitement de la maladie de Gaucher.

[6] Vertex développe deux molécules dans le traitement de la fibrose kystique ou mucoviscidose

[7] Orphan Drug Act (ODA).

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- [1] BE Etats-Unis 190 du 08/01/2010 "Alerte rouge dans la pharmacie américaine : quelles stratégies pour faire face à la perte d'exclusivité des brevets phares ?" : http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/61815.htm
- [2] BE Etats-Unis 197 du 01/03/2010 "Les métamorphoses de l'industrie du médicament ou le modèle 2.0 de la R&D pharmaceutique aux Etats-Unis" : http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62401.htm
- [8] Cette notion est expliqué dans le BE Etats-Unis 184 du 13/11/2009 "Les grandes sociétés pharmaceutiques misent sur la place de Boston" : http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/61219.htm
- [9] Voir BE Etats-Unis 197 du 01/03/2010. : http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62401.htm

Code brève
ADIT : 62656

"Big pharma Reassesses orphan Drug sector", Genetics Engeneering & biotechnology news du 01 mars 2010, (p.10, Vol. 30, No. 5) - http://www.genengnews.com/articles/chitem.aspx?aid=3202

Lynda Inséqué, deputy-inno.mst@consulfrance-boston.org

BE Etats-Unis numéro 200 (19/03/2010) - Ambassade de France aux Etats-Unis / ADIT - http://www.bulletins-electroniques.com/actualites/62656.htm