La thérapie génique a pour objectif de soigner en incorporant du matériel génétique (fragments d'ADN et autres) dans les cellules impliquées dans la maladie, cancer ou sida notamment.
Comment réussir cette incorporation ? Comment faire traverser la membrane cellulaire à des molécules aussi fragiles ? Une solution consiste à fixer la molécule à transférer sur une autre molécule " véhicule ". Le travail de recherche auquel nous nous intéressons ici a étudié le rôle de transport d'un dendrimère dans le cas de cellules infectées par le VIH.
Un dendrimère est une molécule branchue (d'où son nom : dendrimère vient d' "arbre" en grec), dont les premières synthèses attestées remontent à 1979. Le dendrimère concerné ici est le NN16 : il a quatre branches principales qui partent d'un atome de silicium, chacune d'entre-elles se divisant à son tour en deux branches se terminant par des atomes d'azote. Des 13 chercheurs madrilènes signataires de ce travail, issus de quatre laboratoires différents, certains dont José Luis Jiménez, correspondant de ce travail, sont des chimistes spécialistes de ces molécules d'un genre particulier dont ils ont breveté certaines variétés [2].
Ces chercheurs ont montré que du matériel génétique comme des oligonucléotides antisens ou des siRNA peut se fixer sur un tel dendrimère, l'ensemble pouvant alors pénétrer dans les cellules à traiter et se défaire à destination. Ils ont montré la grande efficacité et la faible toxicité de la méthode et concluent à l'intérêt des dendrimères NN16 comme vecteurs de la thérapie génique dans la lutte contre le VIH. Une illustration très pédagogique de leur travail a valu à ces chercheurs l'honneur d'une couverture intérieure dans la revue publiant leur article [3].
- [1] Article "Gene Therapy in HIV-Infected Cells to Decrease Viral Impact by Using an Alternative Delivery Method" par Teresa Gonzalo et al., paru dans ChemMedChem, Volume 5, Issue 6, Date : 7 Juin 2010, pages 921-929 - [2] Exemple de brevet déposé par ces chercheurs : http://www.wipo.int/pctdb/fr/wo.jsp?WO=2007010080 - [3] Couverture interne associée à l'article : ChemMedChem, Volume 5, Issue 6, Date : 7 Juin 2010, page 798